[发明专利]用于抑制NLRP3基因表达的组合物及其用途在审
| 申请号： | 201680077708.4 | 申请日： | 2016-11-02 |
| 公开（公告）号： | CN109196118A | 公开（公告）日： | 2019-01-11 |
| 发明（设计）人： | 蒋伟恩;M.R.普塔;朱富刚;J.M.迪穆齐奥;L.巴加特;S.阿拉瓦尔 | 申请（专利权）人： | 艾德拉药物股份有限公司 |
| 主分类号： | C12Q1/6883 | 分类号： | C12Q1/6883 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 李志强;鲁炜 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及用于调节NLRP3 mRNA或蛋白表达的化合物、组合物和方法，其使用包含两个或更多个单链反义寡核苷酸的基因沉默化合物，所述寡核苷酸通过其5'‑末端连接以使得能够存在两个或更多个可及的3'‑末端。 | ||
| 搜索关键词： | 反义寡核苷酸 蛋白表达 寡核苷酸 基因表达 基因沉默 末端连接 单链 | ||
【主权项】：
1. 一种包含两个单链反义寡核苷酸的合成寡核苷酸化合物，所述单链反义寡核苷酸通过其5’‑末端连接以使得能够存在两个或更多个可及的3’‑末端，每个寡核苷酸独立地包含12‑30个核苷酸，所述核苷酸具有包含与SEQ ID NO:95或SEQ ID NO:96的等长部分互补的至少12个邻接核碱基的部分的核碱基序列。
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