[发明专利]用于治疗庞贝氏病的增强的酸性α-葡糖苷酶在审
| 申请号： | 201680077801.5 | 申请日： | 2016-12-29 |
| 公开（公告）号： | CN108472340A | 公开（公告）日： | 2018-08-31 |
| 发明（设计）人： | 晃·V·杜;里奇·肯纳;拉塞尔·戈乔尔 | 申请（专利权）人： | 阿米库斯治疗学公司 |
| 主分类号： | A61K38/47 | 分类号： | A61K38/47;A61K31/445 |
| 代理公司： | 北京律诚同业知识产权代理有限公司 11006 | 代理人： | 徐金国;吴启超 |
| 地址： | 美国新*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 提供了一种用于治疗庞贝氏病的方法，该方法包括将具有带有甘露糖‑6‑磷酸残基的最优糖基化的重组人酸性α‑葡糖苷酶与一定量的麦格司他组合给予，有效最大化重组人酸性α‑葡糖苷酶的组织摄取，同时最小化重组人酸性α‑葡糖苷酶的酶活性的抑制。 | ||
| 搜索关键词： | 葡糖苷酶 磷酸残基 甘露糖 酶活性 糖基化 最大化 最小化 摄取 麦格 治疗 | ||
【主权项】：
1.用于在庞贝氏病的治疗中，与麦格司他组合使用的重组酸性α‑葡糖苷酶,其中该重组酸性α‑葡糖苷酶在中国仓鼠卵巢(CHO)细胞中表达，并且相比带有阿葡糖苷酶α的一个或两个甘露糖‑6‑磷酸残基的N‑聚糖单元含量，该重组酸性α‑葡糖苷酶包括含量增加的带有一个或两个甘露糖‑6‑磷酸残基的N‑聚糖单元。
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