[发明专利]用于治疗家族性高胆固醇血症的基因疗法有效
| 申请号： | 201680081580.9 | 申请日： | 2016-12-09 |
| 公开（公告）号： | CN109121421B | 公开（公告）日： | 2022-11-01 |
| 发明（设计）人： | J.M.威尔逊;D.J.拉德 | 申请（专利权）人： | 宾夕法尼亚州大学信托人 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86;A61K48/00;C07K14/705 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 梁谋;罗文锋 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 提供了组合物和方案，其可用于降低以下中的一种或多种：受试者中的LDL‑胆固醇、总胆固醇和/或空腹甘油三酯，和/或将LDL载脂蛋白B（apoB）的分级分解率（FCR）从基线改变至rAAV施用后的所选时间点。所述方法涉及经外周静脉通过输注向人受试者施用复制缺陷型重组腺相关病毒（rAAV）的悬浮液。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 家族 胆固醇 基因 疗法 | ||
【主权项】：
1.适合于人受试者中外周静脉输注的药物组合物，其包含复制缺陷型重组腺相关病毒（rAAV）在配制缓冲液中的悬浮液，其中：（a）所述rAAV包含含有AAV ITRs和编码可操作地连接至肝脏特异性启动子的人LDL受体(hLDLR)的核酸序列的载体基因组，所述载体基因组包装在AAV8衣壳中；（b）所述配制缓冲液包含磷酸缓冲盐和泊洛沙姆的水溶液；和（c）以下中的一者或多者： (i) rAAV基因组拷贝(GC)效价为至少1 x 1013 GC/ml； (ii) 如通过oqPCR或ddPCR所测定的，所述rAAV为至少约95%无空衣壳； (iii) 空：满颗粒比为0:4至1:4; 和 (iv) 5 x 1011 GC/kg的rAAV悬浮液的剂量将纯合家族性高胆固醇血症(HoFH)的双敲除(DKO) LDLR‑/‑Apobec‑/‑小鼠模型中的基线胆固醇水平降低25%至75%。
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于宾夕法尼亚州大学信托人，未经宾夕法尼亚州大学信托人许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201680081580.9/，转载请声明来源钻瓜专利网。
