[发明专利]增强细小病毒载体递送的修饰衣壳蛋白有效
申请号: | 201680081759.4 | 申请日: | 2016-12-14 |
公开(公告)号: | CN108602859B | 公开(公告)日: | 2023-05-26 |
发明(设计)人: | R·J·萨穆尔斯基;J·瓦里斯查尔克 | 申请(专利权)人: | 北卡罗来纳大学教堂山分校 |
主分类号: | C07K14/015 | 分类号: | C07K14/015;C12N15/35;C12N15/861;A61K35/761 |
代理公司: | 南京苏创专利代理事务所(普通合伙) 32273 | 代理人: | 张学彪 |
地址: | 美国北卡*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | 本发明涉及转导效率提高的修饰细小病毒衣壳蛋白、包括所述衣壳蛋白的病毒载体及利用所述衣壳蛋白递送核酸至细胞或受试者的方法。 | ||
搜索关键词: | 增强 细小 病毒 载体 递送 修饰 蛋白 | ||
【主权项】:
1.一种细小病毒衣壳蛋白,包括来自腺相关病毒(AAV)血清型或T=1二十面体衣壳结构的任何其它细小病毒的衣壳蛋白氨基酸序列,其中可变区1(VR1)的环包括AAV1衣壳蛋白氨基酸残基258至272或另一个AAV或细小病毒衣壳蛋白的相应氨基酸残基,所述可变区1的环通过删除与/或替换一个或多个氨基酸残基进行修饰,由于所述残基编排的氢键模式被靶向破坏,导致环内区域失稳,其中与包含未修饰衣壳蛋白的病毒载体相比,所述修饰衣壳蛋白使包括所述衣壳蛋白的病毒载体的转导效率与/或修饰组织特异性得到提高。
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