[发明专利]一种用于视网膜色素变性的基因治疗载体及药物有效
| 申请号： | 201710231239.3 | 申请日： | 2017-04-11 |
| 公开（公告）号： | CN107287239B | 公开（公告）日： | 2020-09-22 |
| 发明（设计）人： | 庞继景 | 申请（专利权）人： | 厦门继景生物技术有限责任公司 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;A61K48/00;A61P27/02 |
| 代理公司： | 上海集信知识产权代理有限公司 31254 | 代理人： | 洪玲 |
| 地址： | 350200 福建省厦门市中国（福建）自由贸易试验区*** | 国省代码： | 福建;35 |
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| 摘要： | 本发明涉及一种腺相关病毒载体，该腺相关病毒载体可用于治疗或预防由磷酸二酯酶β亚基(PDE6b)基因突变引起的视网膜色素变性。本发明的腺相关病毒载体包含编码磷酸二酯酶β亚基的核酸序列、启动子及增加基因表达的血管紧张素II型受体内含子1。本发明还涉及包含上述基因治疗载体的药物及组合物。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 用于 视网膜 色素 变性 基因治疗 载体 药物 | ||
【主权项】：
一种腺相关病毒载体，其特征在于，所述病毒载体含有增强子、启动子、磷酸二酯酶β亚基(PDE6b)和血管紧张素II型受体内含子1的基因序列，所述的PDE6b基因序列选自与SEQ ID NO:1有至少95％同源性的核苷酸序列；所述的血管紧张素II型受体内含子1选自与SEQ ID NO:2有至少90％同源性的核苷酸序列。
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