[发明专利]神经代谢疾病的基因治疗在审
| 申请号： | 201710506914.9 | 申请日： | 2006-05-02 |
| 公开（公告）号： | CN107362371A | 公开（公告）日： | 2017-11-21 |
| 发明（设计）人： | M·A·帕西尼;J·道奇;G·R·斯图尔特 | 申请（专利权）人： | 建新公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61P3/00;A61P25/28;C12N15/864 |
| 代理公司： | 北京市嘉元知识产权代理事务所(特殊普通合伙)11484 | 代理人： | 刘彬 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开涉及神经代谢疾病的基因治疗，具体地涉及用于治疗影响中枢神经系统(CNS)疾病的方法和组合物。这些疾病包括影响中枢神经系统的神经代谢疾病如溶酶体贮积病，例如，Niemann‑Pick A疾病。它们还包括如阿尔茨海默氏病的疾病。所公开的方法包括将神经的轴突末梢接触含有高滴定度携带治疗性转基因的AAV的组合物，使得AAV载体以逆向方式得到轴突运输且转基因产物在给药位点的远侧得到表达。 | ||
| 搜索关键词： | 神经 代谢 疾病 基因治疗 | ||
【主权项】：
一种方法，包括：在使得所述的被注射的AAV载体转导位于中枢神经系统中远侧位点的细胞且所述的编码的生物活性分子得到翻译的条件下，将含有编码生物活性分子的AAV载体的组合物给药于哺乳动物疾病损害的中枢神经系统中的位点。
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