[发明专利]靶向血红蛋白HBB突变基因的造血干细胞基因修饰方法有效
| 申请号： | 201710969302.3 | 申请日： | 2017-10-18 |
| 公开（公告）号： | CN107746859B | 公开（公告）日： | 2022-03-01 |
| 发明（设计）人： | 黄昕华;徐峰波;庞勇;刘倩;李德柱;唐正晓 | 申请（专利权）人： | 银丰生物工程集团有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/90 | 分类号： | C12N15/90;C12N15/864;C12N5/10 |
| 代理公司： | 山东舜天律师事务所 37226 | 代理人： | 李新海 |
| 地址： | 250101 山东省济南*** | 国省代码： | 山东;37 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种靶向血红蛋白HBB突变基因的造血干细胞基因修饰方法，方法一：gRNA1、gRNA2和spCas9‑2.0的mRNA电转进入含血红蛋白HBB突变基因的CD34+细胞；细胞培养1天后，以rAAV‑HBB转染CD34+细胞，收获细胞；方法二：Cas9蛋白与gRNA1、gRNA2混合重组，电转进入CD34+细胞；细胞培养1天后，以rAAV‑HBB转染CD34+细胞，收获细胞。本发明以中国广东广西最常见的HBB突变中CD41/42(‑CTTT)为靶，基因编辑完成后，不在染色体上留下任何其他突变或插入序列，基因编辑效率可达15％～20％。 | ||
| 搜索关键词： | 靶向 血红蛋白 hbb 突变 基因 造血 干细胞 修饰 方法 | ||
【主权项】：
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