[发明专利]VX-809在制备治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症药物中的应用有效
| 申请号： | 201711181792.7 | 申请日： | 2017-11-23 |
| 公开（公告）号： | CN107812003B | 公开（公告）日： | 2021-02-09 |
| 发明（设计）人： | 郑必霞;刘志峰;金玉;王春莉;贾占军;朱梦姝;黄艳;尹瀚俊 | 申请（专利权）人： | 南京市儿童医院 |
| 主分类号： | A61K31/443 | 分类号： | A61K31/443;A61P1/16 |
| 代理公司： | 南京钟山专利代理有限公司 32252 | 代理人： | 戴朝荣 |
| 地址： | 210008*** | 国省代码： | 江苏;32 |
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| 摘要： | 本发明涉及生化医药技术领域，主要提供VX‑809在制备治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症药物中的应用。该应用通过化合物VX‑809可以显著提高PFIC2患儿所携带的BSEP蛋白突变体Y472C、I669V和D1131V的表达水平，实现制备治疗由Y472C、I669V和D1131V突变所致的进行性家族性肝内胆汁淤积症的药物的新用途。意图为治疗PFIC，尤其是治疗PFIC2提供一种新的思路，拓展治疗PFIC的前景。 | ||
| 搜索关键词： | vx 809 制备 治疗 进行 家族 性肝内 胆汁 淤积 药物 中的 应用 | ||
【主权项】：
化合物VX‑809或其药学上可接受的盐在制备治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症药物中的应用，其特征在于，所述化合物VX‑809的结构式如下：
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