[发明专利]用于治疗PIK3CA相关过度生长综合征群的方法在审
| 申请号： | 201780011659.9 | 申请日： | 2017-02-17 |
| 公开（公告）号： | CN109562103A | 公开（公告）日： | 2019-04-02 |
| 发明（设计）人： | G·卡诺德 | 申请（专利权）人： | 国家医疗保健研究所;国家科学研究中心;雷卡尔巴黎大学;巴黎公共救济院 |
| 主分类号： | A61K31/44 | 分类号： | A61K31/44;A61P43/00 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;王月 |
| 地址： | 法国*** | 国省代码： | 法国;FR |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明涉及一种治疗PIK3CA相关过度生长综合征群(PROS)，更具体的，先天性脂质性过度生长、血管畸形、表皮痣和脊柱/骨骼异常和/或脊柱侧凸(CLOVES)综合征的方法。目前，对于患者没有特异性的治疗，且没有PROS的动物模型以更好地了解该疾病的病理生理学。本发明人开发了PROS的遗传小鼠模型，其再现了人疾病并证明了BYL719的功效。基于这些结果，他们用BYL719治疗了患有严重CLOVES综合征的两名患者，一名成人和一名儿童。该药物在两名患者中对疾病具有强大的功效，诱导所有受影响器官的快速恢复。因此，本发明涉及一种治疗有需要的受试者的PROS的方法，包括向所述受试者施用治疗有效量的BYL719。 | ||
| 搜索关键词： | 综合征 过度生长 治疗 疾病 病理生理学 治疗有效量 动物模型 脊柱侧凸 快速恢复 小鼠模型 血管畸形 影响器官 表皮痣 脊柱 骨骼 施用 诱导 遗传 开发 | ||
【主权项】：
1.一种治疗有需要的受试者的PIK3CA相关过度生长综合征群(PROS)的方法，包括向所述受试者施用治疗有效量的BYL719。
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于国家医疗保健研究所;国家科学研究中心;雷卡尔巴黎大学;巴黎公共救济院，未经国家医疗保健研究所;国家科学研究中心;雷卡尔巴黎大学;巴黎公共救济院许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201780011659.9/，转载请声明来源钻瓜专利网。
