[发明专利]优化的因子VIII基因有效
| 申请号： | 201780020889.1 | 申请日： | 2017-01-31 |
| 公开（公告）号： | CN109072214B | 公开（公告）日： | 2023-02-17 |
| 发明（设计）人： | 谭思元;刘彤瑶 | 申请（专利权）人： | 比奥贝拉蒂治疗公司 |
| 主分类号： | C12N9/64 | 分类号： | C12N9/64 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人： | 封新琴 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开提供密码子优化的因子VIII序列、包含密码子优化的因子VIII序列的载体和宿主细胞、由密码子优化的因子VIII序列编码的多肽和产生此类多肽的方法。本公开还提供治疗如血友病等出血病症的方法，所述方法包括向受试者施用密码子优化的因子VIII核酸序列或由其编码的多肽。 | ||
| 搜索关键词： | 优化 因子 viii 基因 | ||
【主权项】：
1.一种包含如下核苷酸序列的分离的核酸分子，所述核苷酸序列包含编码因子VIII(FVIII)多肽的N端部分的第一核酸序列和编码FVIII多肽的C端部分的第二核酸序列；(a)其中所述第一核酸序列：(i)与SEQ ID NO:3的核苷酸58‑2277和2320‑1791具有至少85％、至少90％、至少95％、至少96％、至少97％、至少98％或至少99％序列同一性；(ii)与SEQ ID NO:4的核苷酸58‑2277和2320‑1791具有至少85％、至少90％、至少95％、至少96％、至少97％、至少98％或至少99％序列同一性；(iii)与SEQ ID NO:5的核苷酸58‑1791具有至少60％、至少70％、至少80％、至少90％、至少95％、至少96％、至少97％、至少98％或至少99％序列同一性；或(iv)与SEQ ID NO:6的核苷酸58‑1791具有至少60％、至少70％、至少80％、至少90％、至少95％、至少96％、至少97％、至少98％或至少99％序列同一性；(b)其中所述第二核苷酸序列：(i)与SEQ ID NO:3的核苷酸1792‑2277和2320‑4374具有至少60％、至少70％、至少80％、至少90％、至少95％、至少96％、至少97％、至少98％或至少99％序列同一性；(ii)与SEQ ID NO:4的核苷酸1792‑2277和2320‑4374具有至少60％、至少70％、至少80％、至少90％、至少95％、至少96％、至少97％、至少98％或至少99％序列同一性；(iii)与SEQ ID NO:5的核苷酸1792‑2277和2320‑4374具有至少85％、至少90％、至少95％、至少96％、至少97％、至少98％或至少99％序列同一性；或(iv)与SEQ ID NO:6的核苷酸1792‑2277和2320‑4374具有至少85％、至少90％、至少95％、至少96％、至少97％、至少98％或至少99％序列同一性；或(c)(a)和(b)的任何组合；并且其中所述N端部分和所述C端部分合起来具有FVIII多肽活性。
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