[发明专利]用于芳基硫酸酯酶A的CNS递送的方法和组合物在审
| 申请号： | 201780022756.8 | 申请日： | 2017-02-17 |
| 公开（公告）号： | CN108883162A | 公开（公告）日： | 2018-11-23 |
| 发明（设计）人： | M·瓦西莱夫斯基;A·维伽泰科 | 申请（专利权）人： | 夏尔人类遗传性治疗公司 |
| 主分类号： | A61K38/46 | 分类号： | A61K38/46;A61P3/00 |
| 代理公司： | 北京商专永信知识产权代理事务所(普通合伙) 11400 | 代理人： | 邬玥;方挺 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 提供了治疗异染性脑白质营养不良的方法，其包括给需要治疗的受试者施用治疗有效量的重组芳基硫酸酯酶A酶。 | ||
| 搜索关键词： | 芳基硫酸酯酶 治疗有效量 递送 营养不良 脑白质 治疗 施用 | ||
【主权项】：
1.一种治疗异染性脑白质营养不良(MLD)综合征的方法，其包括以下步骤：向需要治疗的受试者鞘内施用以治疗有效剂量和施用间隔的重组芳基硫酸酯酶A(ASA)酶，达到足以改善、稳定或减少一种或多种运动功能相对于基线的下降的治疗期。
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