[发明专利]用于治疗血友病A的基因疗法在审
| 申请号： | 201780023787.5 | 申请日： | 2017-04-13 |
| 公开（公告）号： | CN109562191A | 公开（公告）日： | 2019-04-02 |
| 发明（设计）人： | L.王;J.M.威尔逊;J.A.西德拉恩 | 申请（专利权）人： | 宾夕法尼亚州大学信托人 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/86;C07K14/755 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 黄登高;罗文锋 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 提供了可用于治疗血友病A的组合物和方案。所述组合物包括具有驱动人因子VIII表达的转甲状腺素蛋白增强子和启动子的重组腺相关病毒(rAAV)。 | ||
| 搜索关键词： | 血友病A 重组腺相关病毒 转甲状腺素蛋白 人因子VIII 基因疗法 启动子 增强子 可用 治疗 驱动 | ||
【主权项】：
1.一种可用作血友病A的肝脏定向治疗剂的重组腺相关病毒(rAAV)，所述rAAV包含AAV衣壳和包装在其中的载体基因组，所述载体基因组包含：(a)AAV 5'反向末端重复(ITR)序列；(b)转甲状腺素蛋白增强子(enTTR)；(c)转甲状腺素蛋白(TTR)启动子；(d)编码具有凝血功能的人因子VIII的编码序列；(e)AAV 3'ITR。
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