[发明专利]用于刺激提前终止密码子的通读的方法和化合物在审
| 申请号： | 201780031200.5 | 申请日： | 2017-04-17 |
| 公开（公告）号： | CN109152747A | 公开（公告）日： | 2019-01-04 |
| 发明（设计）人： | 史蒂文·罗;大卫·M·贝德韦尔;文卡特什沃·穆缇雅姆;杜明;金姆·M·基林 | 申请（专利权）人： | UAB研究基金会 |
| 主分类号： | A61K31/035 | 分类号： | A61K31/035;A61K47/06;A61K47/26;C07H19/00;C07H19/01;C12Q3/00 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 高瑜;郑霞 |
| 地址： | 美国阿*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供用于治疗和/或预防与过早终止突变相关的疾病和病状的组合物和方法。本文公开的方法包含给予受试者治疗有效剂量的本文所述的化合物的步骤，其诱导提前终止密码子的通读。本发明方法还可包含用酶替代疗法治疗所述受试者，其中针对待治疗的所述疾病或病状选择所述酶替代疗法。此外，本发明提供用于药理学抑制需要这种抑制的受试者中的提前终止密码子的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 提前终止密码子 酶替代疗法 治疗 药理学 疾病 突变 诱导 刺激 预防 | ||
【主权项】：
1.一种至少部分地通过提前终止密码子的存在介导的治疗疾病或病状的方法，所述方法包含向受试者给予刺激所述受试者中的所述提前终止密码子的通读的化合物的步骤。
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