[发明专利]与三价糖缀合物连接的核酸有效
| 申请号： | 201780035060.9 | 申请日： | 2017-04-05 |
| 公开（公告）号： | CN109562188B | 公开（公告）日： | 2022-12-06 |
| 发明（设计）人： | 克里斯蒂安·弗劳恩多夫;马克·卡梅伦 | 申请（专利权）人： | 赛伦斯治疗有限公司 |
| 主分类号： | A61K47/61 | 分类号： | A61K47/61;A61K31/7125;A61P1/16 |
| 代理公司： | 华进联合专利商标代理有限公司 44224 | 代理人： | 刘培培;黄爱娇 |
| 地址： | 德国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及一种化合物，其包含与核酸缀合的经修饰的糖部分。该化合物在医学上可用于RNA干扰治疗或用于研究和诊断目的。特别是，该化合物可用于治疗肝病。 | ||
| 搜索关键词： | 三价糖缀合物 连接 核酸 | ||
【主权项】：
1.一种具有式(I)的化合物：[S‑X1‑P‑X2]3‑A‑X3‑Z (I)其中：S表示糖；X1表示C3‑C6亚烷基或乙二醇主干(‑CH2‑CH2‑O)m(‑CH2)2‑，其中，m为1、2或3；P为经修饰的磷酸酯；X2为亚烷基或式(‑CH2)n‑O‑CH2‑的亚烷基醚，其中，n＝1至6；A为分支单元；X3表示桥接单元；Z为核酸；并且其中，X3和Z之间的键是磷酸酯或硫代磷酸酯。
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