[发明专利]基因组编辑系统和方法有效
| 申请号： | 201780035094.8 | 申请日： | 2017-12-27 |
| 公开（公告）号： | CN109689875B | 公开（公告）日： | 2021-07-27 |
| 发明（设计）人： | 李伟;周琪;滕飞 | 申请（专利权）人： | 中国科学院动物研究所 |
| 主分类号： | C12N15/82 | 分类号： | C12N15/82;C12N15/85;C12N15/90;A61K48/00;A61K38/46;A61P35/00;A61P29/00;A61P25/16;A61P9/00;A61P25/28;A61P25/30;A61P25/18;A61P25/00;A61P27/02 |
| 代理公司： | 北京永新同创知识产权代理有限公司 11376 | 代理人： | 程大军;栾星明 |
| 地址： | 100101 北*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | 提供了一种对细胞基因组中的靶序列进行定点修饰的基因组编辑系统CRISPR‑C2c1及其用途，该系统包含C2c1蛋白或其变体和向导RNA。还提供了利用该基因组编辑系统CRISPR‑C2c1对细胞基因组中的靶序列进行定点修饰的方法，以及包含该基因组编辑系统CRISPR‑C2c1的药物组合物。 | ||
| 搜索关键词： | 基因组 编辑 系统 方法 | ||
【主权项】：
1.一种用于对细胞基因组中的靶序列进行定点修饰的基因组编辑系统，其包含以下i)至v)中至少一项：i)C2c1蛋白或其变体，和向导RNA；ii)包含编码C2c1蛋白或其变体的核苷酸序列的表达构建体，和向导RNA；iii)C2c1蛋白或其变体，和包含编码向导RNA的核苷酸序列的表达构建体；iv)包含编码C2c1蛋白或其变体的核苷酸序列的表达构建体，和包含编码向导RNA的核苷酸序列的表达构建体；v)包含编码C2c1蛋白或其变体的核苷酸序列和编码向导RNA的核苷酸序列的表达构建体；其中所述向导RNA能够与所述C2c1蛋白或其变体形成复合物，将所述C2c1蛋白或其变体靶向所述细胞基因组中的靶序列，导致所述靶序列中的一或多个核苷酸的取代、缺失和/或添加，其中所述C2c1蛋白是来自Alicyclobacillus acidiphilus的AaC2c1蛋白。
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