[发明专利]补体介导的病症的治疗在审
| 申请号： | 201780038436.1 | 申请日： | 2017-05-03 |
| 公开（公告）号： | CN109328076A | 公开（公告）日： | 2019-02-12 |
| 发明（设计）人： | P.拉赫曼;I.亚历山大 | 申请（专利权）人： | 剑桥企业有限公司;悉尼儿童医院网络公司（兰德威克和韦斯特米德） |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C07K14/47 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 张文辉 |
| 地址： | 英国*** | 国省代码： | 英国;GB |
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| 摘要： | 描述了使用基因疗法治疗补体介导的病症，特别是与补体C3b反馈循环的过度活性相关的病症(例如，年龄相关的黄斑变性(AMD))的方法。根据该方法，通过施用编码因子I的重组病毒载体，使得自受试者中的载体表达治疗有效量的编码因子I提高补体因子I的水平。还描述了编码因子I的重组病毒载体、将载体壳体化的重组病毒颗粒、以及它们在治疗方法中的用途。 | ||
| 搜索关键词： | 编码因子 重组病毒载体 重组病毒颗粒 治疗有效量 补体介导 补体因子 反馈循环 过度活性 黄斑变性 基因疗法 载体表达 治疗补体 壳体化 补体 介导 治疗 施用 | ||
【主权项】：
1.用于在有此需要的受试者中预防、治疗或改善补体介导的病症的方法，其包括对所述受试者施用包含编码因子I或其保留C3b失活和iC3b降解活性的片段或其衍生物的核酸的重组病毒载体，使得从所述受试者中的所述核酸表达治疗有效量的编码的因子I或其片段或衍生物，从而提高所述受试者中的C3b失活和iC3b降解活性的水平。
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