[发明专利]改进的基因编辑在审
| 申请号： | 201780050339.4 | 申请日： | 2017-06-16 |
| 公开（公告）号： | CN109790551A | 公开（公告）日： | 2019-05-21 |
| 发明（设计）人： | 亚当·布赖恩·罗伯逊;朱莉娅·罗伯逊;阿妮卡·赖夫施奈德;阿尔内·克伦格兰 | 申请（专利权）人： | 奥斯陆大学医院HF |
| 主分类号： | C12N15/90 | 分类号： | C12N15/90;C12N15/10;C12N15/63 |
| 代理公司： | 成都超凡明远知识产权代理有限公司 51258 | 代理人： | 魏彦;洪玉姬 |
| 地址： | 挪威*** | 国省代码： | 挪威;NO |
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| 摘要： | 本发明总体上涉及用于控制基因表达的系统、方法和组合物，涉及序列打靶，诸如基因组微扰或基因编辑，其可以使用与重组酶和规律成簇的间隔短回文重复序列(CRISPR)及其组分相关的载体系统。 | ||
| 搜索关键词： | 控制基因 载体系统 重复序列 基因 成簇的 基因组 重组酶 微扰 改进 | ||
【主权项】：
1.一种改变至少一种基因产物的表达和/或进行基因组编辑的方法，包括：向细胞中引入a)在所述细胞的所述基因组中的编码所述基因产物的基因中的特定靶序列中引入双链断裂的酶；b)编码将通过同源重组在所述双链断裂处插入到所述基因组中的感兴趣的核酸序列的核酸分子；以及3)重组酶；其中，组分(a)、(b)和(c)在所述细胞中表达，由此将靶向性双链断裂引入所述宿主细胞的所述基因组中，并通过同源重组在所述双链断裂处插入编码感兴趣的核酸序列的所述核酸分子，以改变所述至少一种基因产物的表达和/或对编码感兴趣的所述基因产物的所述基因进行基因组编辑，且其中，在编码所述基因产物的基因中的特定靶序列中引入双链断裂的所述酶与编码将在所述双链断裂处插入到所述基因组中的感兴趣的核酸序列的所述核酸分子不天然地存在在一起。
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