[发明专利]用于治疗疼痛相关病症的材料和方法在审
| 申请号： | 201780054058.6 | 申请日： | 2017-07-06 |
| 公开（公告）号： | CN109843914A | 公开（公告）日： | 2019-06-04 |
| 发明（设计）人： | A.S.伦德伯格;S.库尔卡尼;L.克莱因;H.K.帕德马纳布汉 | 申请（专利权）人： | 克里斯珀医疗股份公司 |
| 主分类号： | C07K14/705 | 分类号： | C07K14/705;C12N9/22;C12N15/10;C12N15/11 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 张文辉 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 瑞士;CH |
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| 摘要： | 本申请提供了用于无论是离体还是体内治疗患有与SCN9A相关的一种或多种疾患的患者的材料和方法。此外，本申请提供了用于通过基因组编辑来编辑细胞中的SCN9A基因和/或调节所述基因的表达的材料和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 相关病症 基因 基因组 离体 治疗 申请 疼痛 体内 细胞 | ||
【主权项】：
1.一种用于通过基因组编辑在细胞中编辑电压门控的钠通道α亚基9(SCN9A)基因的方法，所述方法包括：向所述细胞中引入一种或多种脱氧核糖核酸(DNA)核酸内切酶以在所述SCN9A基因或SCN9A调控元件内或附近实现一个或多个单链断裂(SSB)或双链断裂(DSB)，所述一个或多个单链断裂或双链断裂导致所述SCN9A基因内或附近的至少一个核苷酸的一个或多个永久性插入、缺失或突变，从而减少或消除SCN9A基因产物的表达或功能。
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