[发明专利]用于治疗涉及RDH12的病症和疾病的方法和组合物在审
| 申请号： | 201780054628.1 | 申请日： | 2017-07-07 |
| 公开（公告）号： | CN110191954A | 公开（公告）日： | 2019-08-30 |
| 发明（设计）人： | J.班尼特;J.孙;V.瓦西雷迪 | 申请（专利权）人： | 宾夕法尼亚州大学信托人 |
| 主分类号： | C12N15/53 | 分类号： | C12N15/53;C12N15/63;C12N15/67;C12N15/86;C12N15/861;C12N15/85;C12N15/90;C12Q1/6883;A61K48/00;A61P27/02 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 梁谋;黄念 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 美国;US |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 提供了密码子优化的RDH12的核酸序列，以及含有所述密码子优化的功能性RDH12的序列的重组病毒载体诸如AAV、表达盒、前病毒质粒或其它质粒。提供了表达密码子优化的功能性RDH12的重组载体。含有这些密码子优化序列的组合物可用于治疗、延缓或停止由RDH12的缺失、缺乏或不适当表达引起的某些致盲疾病的方法中。提供了用于校正非功能性的缺陷型或不充分表达的天然RDH12的其它组合物和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 密码子优化 密码子优化序列 重组病毒载体 前病毒质粒 非功能性 核酸序列 重组载体 表达盒 缺陷型 疾病 可用 致盲 质粒 治疗 校正 延缓 | ||
【主权项】：
1.一种密码子优化的核酸序列SEQ ID NO:3，其编码人RDH12。
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