[发明专利]用于治疗粘多糖症的腺相关病毒载体有效
| 申请号： | 201780060410.7 | 申请日： | 2017-09-22 |
| 公开（公告）号： | CN109863243B | 公开（公告）日： | 2023-07-28 |
| 发明（设计）人： | 卡莱斯·罗加·莱哈;维尔吉尼娅·A·奥里戈特-门敦卡;法蒂玛·博希·图贝特 | 申请（专利权）人： | 埃斯蒂文制药股份有限公司;巴塞罗那自治大学 |
| 主分类号： | C12N9/16 | 分类号： | C12N9/16;C12N15/86 |
| 代理公司： | 北京康信知识产权代理有限责任公司 11240 | 代理人： | 沈敬亭 |
| 地址： | 西班牙*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供了新型腺相关病毒衍生的载体和包含其的药物组合物，用于治疗溶酶体贮积症，并且特别是用于治疗粘多糖症ⅢD型。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 多糖 相关 病毒 载体 | ||
【主权项】：
1.一种包含表达盒的多核苷酸，其中所述表达盒包含与编码GNS蛋白的核苷酸序列或其功能等效变体可操作地连接的转录调控区。
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