[发明专利]用于靶向基因转移的方法和组合物在审
| 申请号： | 201780063666.3 | 申请日： | 2017-08-16 |
| 公开（公告）号： | CN109890966A | 公开（公告）日： | 2019-06-14 |
| 发明（设计）人： | K.伍达德;R.J.萨穆尔斯基 | 申请（专利权）人： | 北卡罗来纳－查佩尔山大学 |
| 主分类号： | C12N15/63 | 分类号： | C12N15/63;C12N15/861;C07K14/075;A61K48/00;A61P27/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 翟建伟;黄希贵 |
| 地址： | 美国北卡*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供了包含氨基酸序列中的修饰的AAV衣壳蛋白以及包含该修饰的AAV衣壳蛋白的病毒衣壳和病毒载体。本发明还提供了将本发明的病毒载体和病毒衣壳体内施用于细胞或受试者的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 病毒衣壳 病毒载体 修饰 蛋白 氨基酸序列 靶向基因 体内 细胞 | ||
【主权项】：
1.将核酸分子引入受试者的视网膜细胞和/或视网膜色素上皮细胞中的方法，其包括玻璃体内施用包含AAV4衣壳蛋白的腺相关病毒（AAV）血清型4（AAV4）载体，其中所述AAV4衣壳蛋白包含在氨基酸残基K530处的置换和/或进一步包含在氨基酸残基S584、N585、S586和N587中的一个或多个处的任意组合的置换，其中所述残基的编号基于SEQ ID NO: 4的氨基酸序列（AAV4衣壳蛋白的氨基酸序列）。
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