[发明专利]用于治疗肌强直性营养不良的组合物和方法在审
| 申请号： | 201780067115.4 | 申请日： | 2017-10-27 |
| 公开（公告）号： | CN110337493A | 公开（公告）日： | 2019-10-15 |
| 发明（设计）人： | 安娜·玛利亚·布吉贝洛;米雷拉·洛斯克鲁达托 | 申请（专利权）人： | 吉尼松公司;法国国家卫生及研究医学协会 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N9/22;C12N15/63;C12N15/90;A61P21/00 |
| 代理公司： | 中原信达知识产权代理有限责任公司 11219 | 代理人： | 金海霞;杨青 |
| 地址： | 法国*** | 国省代码： | 法国;FR |
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| 摘要： | 本发明涉及用于治疗肌强直性营养不良的组合物和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 肌强直性营养不良 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种sgRNA分子对，其中所述对包含能够通过碱基配对与靶基因组DNA序列的互补序列结合的第一sgRNA分子和第二sgRNA分子，所述第一sgRNA分子和第二sgRNA分子分别位于定位在DMPK基因的3'‑非翻译区(3'‑UTR)内的核苷酸重复序列扩张区的5'和3'，其中所述第一sgRNA分子能够在Cas9内切核酸酶的存在下在所述3'‑UTR内诱导所述核苷酸重复序列扩张区的5'的双链断裂；其中所述第二sgRNA分子能够在Cas9内切核酸酶的存在下在所述3'‑UTR内诱导所述核苷酸重复序列扩张区的3'的双链断裂；其中所述Cas9内切核酸酶源自于金黄色葡萄球菌(Staphylococcus aureus)(SaCas9)，或其中所述Cas9内切核酸酶是SaCas9的功能性变体；其中所述第二sgRNA分子包含15‑40个核苷酸的向导序列，所述向导序列包含SEQ ID NO：12中所示的核苷酸序列。
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