[发明专利]共济蛋白表达构建体在审
申请号: | 201780076917.1 | 申请日: | 2017-11-08 |
公开(公告)号: | CN110139933A | 公开(公告)日: | 2019-08-16 |
发明(设计)人: | S·肖尔;D·托马斯;G·鲁滨逊;M·皮科特;R·索恩;K·格鲁伊斯 | 申请(专利权)人: | 英特瑞克斯顿股份有限公司 |
主分类号: | C12N15/86 | 分类号: | C12N15/86;A61K48/00;C07K14/47 |
代理公司: | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人: | 杨昀;陶家蓉 |
地址: | 美国弗*** | 国省代码: | 美国;US |
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摘要: | 本发明提供了表达共济蛋白的多核苷酸、载体和病毒以及治疗弗里德赖希氏共济失调的方法。 | ||
搜索关键词: | 弗里德赖希氏共济失调 蛋白表达 多核苷酸 构建体 蛋白 病毒 治疗 | ||
【主权项】:
1.一种包含编码人共济蛋白多肽的核酸分子的多核苷酸,所述人共济蛋白多肽具有与5'UTR可操作地连接的SEQ ID NO:1至少80%相同的氨基酸序列,其中所述5'UTR是5U2、FTH1、GAPDH或RPL6‑5’剪接。
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