[发明专利]用于细胞重编程的方法和组合物在审
| 申请号： | 201780082185.7 | 申请日： | 2017-11-03 |
| 公开（公告）号： | CN110139654A | 公开（公告）日： | 2019-08-16 |
| 发明（设计）人： | 张康;侯睿;李根 | 申请（专利权）人： | 优美佳生物技术有限公司;加利福尼亚大学董事会 |
| 主分类号： | A61K31/7088 | 分类号： | A61K31/7088;A61K31/7105;A61K31/711;A61K35/76;A61P35/00;A61P35/02 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 贺淑东 |
| 地址： | 开曼群岛*** | 国省代码： | 开曼群岛;KY |
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| 摘要： | 本文公开了通过干扰眼细胞中的基因(诸如编码感光细胞特异性核受体和神经视网膜特异性亮氨酸拉链蛋白的基因)表达来治疗色素性视网膜炎、黄斑变性和其它视网膜病况的方法和药物组合物。这些方法和组合物采用基于核酸的疗法。 | ||
| 搜索关键词： | 亮氨酸拉链蛋白 色素性视网膜炎 神经视网膜 细胞重编程 药物组合物 感光细胞 黄斑变性 特异性核 基因 视网膜 眼细胞 核酸 疗法 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种将细胞从第一细胞类型重编程为第二细胞类型的方法，其包括使所述细胞接触：a)与基因的靶位点杂交的第一指导RNA，其中所述基因编码有助于所述细胞的细胞类型特异性功能的蛋白质；以及b)在所述靶位点处切割所述基因的链的Cas核酸酶，其中切割所述链改变所述基因的表达，使得所述细胞不再能执行所述细胞类型特异性功能，从而将所述细胞重编程为所述第二细胞类型。
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