[发明专利]增强功能性髓鞘产生的方法和组合物在审
| 申请号： | 201780085403.2 | 申请日： | 2017-12-06 |
| 公开（公告）号： | CN110249051A | 公开（公告）日： | 2019-09-17 |
| 发明（设计）人： | P.特萨;M.埃利特 | 申请（专利权）人： | 凯斯西储大学 |
| 主分类号： | C12N15/10 | 分类号： | C12N15/10;C07K14/47;C12N15/63;C12N15/864 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 邹宗亮;曹立莉 |
| 地址： | 美国俄*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 提供了一种生成增强功能性髓鞘产生的细胞的方法，所述方法包括对细胞进行以下基因修饰：(i)修饰内源性PLP1基因以降低其抑制髓鞘产生的能力；(ii)修饰内源性PLP1基因调控元件以降低其促进PLP1表达的能力；(iii)修饰内源性PLP1基因调控元件以提高其抑制PLP1表达的能力；或者(iv)修饰内源性PLP1基因产物或促进PLP1表达的PLP1调控元件的基因产物以降低PLP1表达水平，其中所述细胞产生功能性髓鞘。 | ||
| 搜索关键词： | 内源性 髓鞘 修饰 基因调控元件 基因产物 细胞 表达水平 调控元件 基因修饰 细胞产生 基因 | ||
【主权项】：
1.一种生成增强功能性髓鞘产生的细胞的方法，所述方法包括对细胞进行以下基因修饰：(i)修饰内源性PLP1基因以降低其抑制髓鞘产生的能力；(ii)修饰内源性PLP1基因调控元件以降低其促进PLP1表达的能力；(iii)修饰内源性PLP1基因调控元件以提高其抑制PLP1表达的能力，和/或(iv)修饰内源性PLP1基因产物或促进PLP1表达的PLP1调控元件的基因产物以降低PLP1表达水平，其中所述细胞产生功能性髓鞘，或者是产生或分化为产生功能性髓鞘的细胞的祖细胞。
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