[发明专利]用于核酸和蛋白质有效负载递送的方法和组合物在审
| 申请号： | 201780085854.6 | 申请日： | 2017-12-14 |
| 公开（公告）号： | CN110582301A | 公开（公告）日： | 2019-12-17 |
| 发明（设计）人： | A·R·沃森;C·福斯特 | 申请（专利权）人： | 利甘达尔股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K47/00 | 分类号： | A61K47/00;A61K47/30;A61K47/50;A61K47/51 |
| 代理公司： | 11329 北京龙双利达知识产权代理有限公司 | 代理人： | 孙涛;肖鹂 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 提供了用于将核酸、蛋白质和/或核糖核蛋白有效负载递送到细胞的方法和组合物。还提供了递送分子，所述递送分子包含与蛋白质或核酸有效负载(例如，siRNA分子)缀合或与带电聚合物多肽结构域(例如，如9R等聚精氨酸或如6H等聚组氨酸等)缀合的肽靶向配体。所述靶向配体提供(i)与细胞表面蛋白的靶向结合以及(ii)长内体再循环途径的接合。因此，当所述靶向配体与所述预期的细胞表面蛋白接合时，所述递送分子进入细胞(例如，通过内吞作用)但优先地被引导成远离溶酶体降解途径。 | ||
| 搜索关键词： | 靶向配体 递送 细胞表面蛋白 有效负载 接合 核酸 缀合 蛋白质 带电聚合物 多肽结构域 核糖核蛋白 再循环途径 细胞 靶向结合 聚精氨酸 聚组氨酸 溶酶体 预期的 地被 降解 内体 | ||
【主权项】：
1.一种递送分子，其包括与蛋白质或核酸有效负载缀合或与带电聚合物多肽结构域缀合的肽靶向配体，其中所述靶向配体提供与细胞表面蛋白的靶向结合。/n
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