[发明专利]病毒AAV/IGF2、基因治疗方法及其在亨廷顿氏病等蛋白质折叠错误相关疾病中的应用在审
| 申请号： | 201780087076.4 | 申请日： | 2017-12-21 |
| 公开（公告）号： | CN110741079A | 公开（公告）日： | 2020-01-31 |
| 发明（设计）人： | 克劳迪奥·安德烈斯·黑茨·弗洛里斯;保拉·韦尔塔·格雷西亚 | 申请（专利权）人： | 智利大学 |
| 主分类号： | C12N7/01 | 分类号： | C12N7/01;C12N15/864;A61K48/00;A61K35/761;A61P25/28;A61P25/14 |
| 代理公司： | 44245 广州市华学知识产权代理有限公司 | 代理人： | 陈燕娴 |
| 地址： | 智利圣*** | 国省代码： | 智利;CL |
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| 摘要： | 本发明涉及两个分子在病毒载体AAV/IGF2‑HA和AAV/IGF2中的表达、相关方法及其在改善蛋白质错误折叠相关疾病、例如，如图11/19中活体模型中所示亨廷顿氏病中的应用。 | ||
| 搜索关键词： | 蛋白质错误折叠 亨廷顿氏病 病毒载体 活体模型 疾病 应用 | ||
【主权项】：
1.一种腺相关病毒(AAV)，其特征在于，包含重组病毒基因组，其中所述基因组包含一个表达盒，所述表达盒包含一个神经组织的特异转录的调控区，所述神经组织可操作地连接到一个感兴趣的多核苷酸，Igf2或Igf2-HA。/n
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