[发明专利]促进基因编辑的小分子化合物及其应用

摘要

本发明提供了一种促进基因编辑的小分子化合物及其应用。具体地，本发明提供了一种式A所示的化合物、或其药学上可接受的盐的用途，它们被用于制备促进基因编辑的促进剂或制剂，其中式A结构如说明书中所述。本发明化合物可显著提高CRISPR基因编辑的效率，从而为精准的基因编辑提供了一种简单而又高效的策略，从而为基因组工程提供新的方法和工具。

主权项

1.一种式A所示的化合物、或其药学上可接受的盐、或其光学异构体或其外消旋体、或其溶剂化物的用途，其特征在于，用于制备促进基因编辑的促进剂或制剂；式中，各R1独立地选自下组：H、卤素、取代或未取代的C1‑C6烷基、‑N(Ra)(Rb)、取代或未取代的C2‑C6烯基、取代或未取代的C3‑C6环烷基；n为0、1、2、3、或4；R2选自下组：H、卤素、取代或未取代的C1‑C6烷基、‑N(Ra)(Rb)、取代或未取代的C2‑C6烯基、取代或未取代的C3‑C6环烷基；R3选自下组：H、卤素、取代或未取代的C1‑C6烷基、‑N(Ra)(Rb)、取代或未取代的C2‑C6烯基、取代或未取代的C3‑C6环烷基；R4选自下组：H、卤素、‑(L1)p‑取代或未取代的C1‑C6烷基、‑(L1)p‑N(Ra)(Rb)、‑(L1)p取代或未取代的C2‑C6烯基、‑(L1)p‑取代或未取代的C3‑C6环烷基；R6选自下组：H、卤素、取代或未取代的C1‑C6烷基、‑N(Ra)(Rb)、取代或未取代的C2‑C6烯基、取代或未取代的C3‑C6环烷基、‑(L2)q‑取代或未取代的C1‑C6烷基；其中，p为0、1、2、或3；而各L1独立地选自下组：‑CH₂‑、‑NH‑、‑S‑、‑O‑、或其组合；在另一优选例中，R6选自下组：卤素、C1‑C6烷基或卤代的C1‑C6烷基。在另一优选例中，R6为F、Cl、或Br。在另一优选例中，所述的化合物为式A1化合物：在另一优选例中，所述的化合物为