[发明专利]X染色体连锁肌小管肌病的基因药物有效
| 申请号： | 201810417620.3 | 申请日： | 2018-05-04 |
| 公开（公告）号： | CN108611355B | 公开（公告）日： | 2021-08-31 |
| 发明（设计）人： | 田文洪;马思思;董小岩;吴小兵 | 申请（专利权）人： | 北京锦篮基因科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/55 | 分类号： | C12N15/55;C12N15/864;A61K48/00;A61K38/46;A61P21/00 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 胡志君;黄革生 |
| 地址： | 100176 北京市大兴区经济技术*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | 本发明提供重组腺相关病毒介导的X染色体连锁肌小管肌病治疗药物。重组腺相关病毒载体携带包含人miR‑142‑3p和miR‑122靶序列的肌微管素基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表达肌微管素，延长动物模型的生存期，恢复其生长发育。结果提示，该重组腺相关病毒载体有希望开发成为新的X染色体连锁肌小管肌病治疗药物。 | ||
| 搜索关键词： | 染色体 连锁 肌小管肌病 基因 药物 | ||
【主权项】：
1.一种人肌微管素基因表达框，其特征在于，（Ⅰ）包含肌肉特异性启动子序列；（Ⅱ）含有优化的人肌微管素编码序列；（Ⅲ）携带人miRNA靶序列。
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