[发明专利]基于CRISPR的基因组修饰和调控在审
| 申请号： | 201810540449.5 | 申请日： | 2013-12-05 |
| 公开（公告）号： | CN108715602A | 公开（公告）日： | 2018-10-30 |
| 发明（设计）人： | F.陈;G.D.戴维斯 | 申请（专利权）人： | 西格马－奥尔德里奇有限责任公司 |
| 主分类号： | C07K7/06 | 分类号： | C07K7/06;C07K14/46;C12N7/00;C12N9/22;C12N9/96;C12N15/10;C12N15/11;C12N15/63;C12N15/67;C12N15/85;C12N15/86;C12N15/90 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 黄登高;黄希贵 |
| 地址： | 美国密*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供经工程改造用于在真核细胞或胚胎中表达的RNA指导的核酸内切酶，和在真核细胞或胚胎中将RNA指导的核酸内切酶用于靶基因组修饰的方法。也提供融合蛋白，其中各融合蛋白包含CRISPR/Cas样蛋白或其片段和效应子结构域。效应子结构域可以是剪切结构域、表观遗传修饰结构域、转录激活结构域或转录抑制子结构域。也提供使用融合蛋白修饰染色体序列或调控染色体序列表达的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 融合蛋白 结构域 核酸内切酶 染色体序列 真核细胞 效应子 修饰 胚胎 转录激活结构域 基因组修饰 靶基因组 工程改造 剪切结构 遗传修饰 转录抑制 子结构 调控 蛋白 | ||
【主权项】：
1.用于修饰真核细胞中的染色体序列的方法，所述方法包括：a) 向真核细胞引入两种RNA指导的切口酶系统或编码所述系统的核酸，和任选供体多核苷酸，其中各RNA指导的切口酶系统包含(i)经修饰以剪切双链序列的一条链的RNA指导的核酸内切酶；和(ii)指导RNA，其包含与染色体序列中的靶位点具有互补性的第一区域和与RNA指导的核酸内切酶相互作用的第二区域，其中各靶位点紧接着原间隔毗连基序(PAM)，并且两种RNA指导的核酸内切酶的靶位点在染色体序列的相对链上；和b)培养所述真核细胞使得两种RNA指导的核酸内切酶足够靠近剪切染色体序列的相对链，以在染色体序列中引入双链断裂，并且所述双链断裂通过DNA修复过程修复使得所述染色体序列被修饰，其中所述方法不包括用于修饰人类的种系遗传身份的过程和，其中所述方法不包括用于治疗人或动物身体的方法。
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