[发明专利]基于CRISPR的基因组修饰和调控在审
| 申请号： | 201810574719.4 | 申请日： | 2013-12-05 |
| 公开（公告）号： | CN108913676A | 公开（公告）日： | 2018-11-30 |
| 发明（设计）人： | F.陈;G.D.戴维斯 | 申请（专利权）人： | 西格马－奥尔德里奇有限责任公司 |
| 主分类号： | C12N9/22 | 分类号： | C12N9/22;C12N9/96;C12N15/10;C12N15/82;C12N5/10;A61K38/46 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 黄登高;黄希贵 |
| 地址： | 美国密*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供经工程改造用于在真核细胞或胚胎中表达的RNA指导的核酸内切酶，和在真核细胞或胚胎中将RNA指导的核酸内切酶用于靶基因组修饰的方法。也提供融合蛋白，其中各融合蛋白包含CRISPR/Cas样蛋白或其片段和效应子结构域。效应子结构域可以是剪切结构域、表观遗传修饰结构域、转录激活结构域或转录抑制子结构域。也提供使用融合蛋白修饰染色体序列或调控染色体序列表达的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 融合蛋白 结构域 核酸内切酶 染色体序列 真核细胞 效应子 修饰 胚胎 转录激活结构域 基因组修饰 靶基因组 工程改造 剪切结构 遗传修饰 转录抑制 子结构 调控 蛋白 | ||
【主权项】：
1.一种工程化RNA指导的核酸内切酶复合物，其包含：指导RNA，其包含：(i)与真核生物染色体序列中的靶位点互补的第一区域，所述第一区域可与靶位点碱基配对，所述第一区域包含约10个核苷酸至超过约25个核苷酸，(ii)形成茎和环结构的第二区域，和(iii)基本单链的第三区域，其中(i)、(ii)和(iii)以5'至3'方向排列，并且指导RNA包含两个分开的分子，其中在指导RNA和II型CRISPR/Cas9蛋白之间形成蛋白‑RNA复合物，其进一步包含核定位信号，并且通过指导RNA、II型CRISPR/Cas9蛋白和靶位点之间的相互作用将蛋白‑RNA复合物指导至靶位点。
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