[发明专利]用于治疗视网膜营养不良的病毒载体有效
| 申请号： | 201810593790.7 | 申请日： | 2013-05-02 |
| 公开（公告）号： | CN108753824B | 公开（公告）日： | 2023-04-11 |
| 发明（设计）人： | C·E·比奇洛;V·崔;T·P·德瑞亚;S·R·普利斯;T·麦吉;S·M·汉克斯;J·沃夫利亚尼斯;A·N·古贾尔 | 申请（专利权）人： | 诺华股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;A61K38/17;A61P27/02 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 胡志君;黄革生 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及能够递送异源基因至视网膜、特别是递送RLBP1至视网膜的RPE和米勒细胞的病毒载体。本发明还涉及可用于产生病毒载体的核酸、包含该病毒载体的组合物和该组合物和病毒载体的用途。本发明还涉及递送异源基因至视网膜和/或在其中表达异源基因、提高个体的暗适应速率和治疗RLBP1相关视网膜营养不良的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 视网膜 营养不良 病毒 载体 | ||
【主权项】：
1.具有包含视黄醛结合蛋白1(RLBP1)编码序列的载体基因组的病毒载体，其中所述载体适于引导RLBP1编码序列在视网膜的视网膜色素上皮(RPE)细胞和米勒细胞中表达。
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