[发明专利]用于在体基因治疗的基因编辑组合物或试剂盒有效
| 申请号： | 201811144025.3 | 申请日： | 2018-09-26 |
| 公开（公告）号： | CN109266648B | 公开（公告）日： | 2021-10-19 |
| 发明（设计）人： | 薛天;才源 | 申请（专利权）人： | 中国科学技术大学 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N9/22;A61K48/00;A61K31/7088;A61P9/10;A61P21/00;A61P1/16;A61P13/12;A61P3/00 |
| 代理公司： | 中科专利商标代理有限责任公司 11021 | 代理人： | 张莹 |
| 地址： | 230026 安*** | 国省代码： | 安徽;34 |
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| 摘要： | 本发明提供用于在体基因治疗的基因编辑组合物或试剂盒。本发明提供一种基因编辑组合物或试剂盒，其包含1)靶向目的突变基因的与结合蛋白的核酸分子连接的sgRNA或其编码序列，2)修复目的突变基因的模板核酸或其编码序列，3)sgRNA引导的核酸酶或其编码序列，4)与核酸结合蛋白融合的促进同源重组的蛋白或其编码序列，其中所述核酸结合蛋白能够与上述1)中的核酸分子结合。本发明还涉及所述sgRNA、组合物或试剂盒治疗基因突变导致的疾病如遗传性疾病的用途。本发明的sgRNA、组合物或试剂盒能够有效的提高同源重组修复的效率，并且在非分裂细胞内也能实现同源重组修复。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 基因治疗 基因 编辑 组合 试剂盒 | ||
【主权项】：
1.一种基因编辑组合物或试剂盒，其包含1)靶向目的突变基因的与结合蛋白的核酸分子连接的sgRNA或其编码序列，2)修复目的突变基因的模板核酸或其编码序列，3)sgRNA引导的核酸酶或其编码序列，4)与核酸结合蛋白融合的促进同源重组的蛋白或其编码序列，其中所述核酸结合蛋白能够与上述1)中的核酸分子结合。
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