[发明专利]治疗Leber先天性黑蒙症的载体及其应用有效
| 申请号： | 201811297477.5 | 申请日： | 2018-11-01 |
| 公开（公告）号： | CN111118017B | 公开（公告）日： | 2023-10-03 |
| 发明（设计）人： | 孙晓东;罗学廷 | 申请（专利权）人： | 上海朗昇生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/12 | 分类号： | C12N15/12;C12N15/864;C12N5/10;A61K48/00;A61K38/17;A61P27/02;A61P9/10 |
| 代理公司： | 上海一平知识产权代理有限公司 31266 | 代理人： | 华珊;徐迅 |
| 地址： | 201203 上海市浦东新区中国（上海）自由*** | 国省代码： | 上海;31 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明涉及治疗Leber先天性黑蒙症的载体及其应用。具体地，本发明对RPE65基因编码序列进行了针对性特殊优化设计，从而获得了一种特别适合在哺乳动物(如人)细胞(尤其是感光细胞)中高效表达RPE65蛋白的核苷酸序列，并构建了一种表达正常人源RPE65蛋白的重组AAV病毒，并在RPE65敲除小鼠模型中证明其有效性。相对于未优化的编码序列，经过特殊优化后的RPE65编码序列(SEQ ID NO.:1)的表达量显著提高，非常适合在哺乳动物(尤其是人)细胞内表达，能有效治疗Leber先天性黑蒙症等眼部疾病。 | ||
| 搜索关键词： | 治疗 leber 先天性 黑蒙症 载体 及其 应用 | ||
【主权项】：
暂无信息
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于上海朗昇生物科技有限公司，未经上海朗昇生物科技有限公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201811297477.5/，转载请声明来源钻瓜专利网。
