[发明专利]外显子2靶向U7snRNA多核苷酸构建体的重组腺相关病毒递送在审
| 申请号： | 201811631920.8 | 申请日： | 2014-04-18 |
| 公开（公告）号： | CN109652385A | 公开（公告）日： | 2019-04-19 |
| 发明（设计）人： | K·弗莱尼根;A·乌林-夏弗利豪;N·韦恩 | 申请（专利权）人： | 全国儿童医院研究所 |
| 主分类号： | C12N7/01 | 分类号： | C12N7/01;C12N15/864;A61K48/00;A61P21/04 |
| 代理公司： | 北京北翔知识产权代理有限公司 11285 | 代理人： | 孙占华;张广育 |
| 地址： | 美国俄*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及用于治疗由DMD外显子2的复制引起的杜氏肌营养不良症的多核苷酸的重组腺相关病毒(rAAV)递送。本发明提供rAAV产品和使用所述rAAV治疗杜氏肌营养不良症的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 杜氏肌营养不良症 重组腺相关病毒 递送 外显子 多核苷酸构建体 多核苷酸 靶向 治疗 复制 | ||
【主权项】：
1.一种改善有需要的具有DMD外显子2复制的患者的杜氏肌营养不良症的方法，其包括向所述患者施用重组腺相关病毒(rAAV)的步骤，其中所述rAAV的基因组包含至少一个外显子2靶向U7snRNA多核苷酸构建体。
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