[发明专利]治疗溶酶体紊乱的方法在审
| 申请号： | 201880018325.9 | 申请日： | 2018-03-15 |
| 公开（公告）号： | CN110418800A | 公开（公告）日： | 2019-11-05 |
| 发明（设计）人： | 斯蒂芬妮·切尔奎;埃里克·阿德勒;塞尔维亚·埃文斯 | 申请（专利权）人： | 加利福尼亚大学董事会 |
| 主分类号： | C07K14/47 | 分类号： | C07K14/47;C12N15/113;C12N15/85 |
| 代理公司： | 北京派特恩知识产权代理有限公司 11270 | 代理人： | 王子晔;陈万青 |
| 地址： | 美国加*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本文提供了通过将核酸分子离体引入造血干细胞和祖细胞(HSPC)中，然后将HSPC移植到需要治疗的受试者中来治疗溶酶体跨膜蛋白疾病或紊乱的方法。还提供了含有该核酸分子的载体。 | ||
| 搜索关键词： | 核酸分子 溶酶体 紊乱 治疗 造血干细胞 跨膜蛋白 祖细胞 离体 移植 引入 疾病 | ||
【主权项】：
1.一种治疗受试者的溶酶体跨膜蛋白疾病或紊乱的方法，所述方法包括：将相应的功能性人溶酶体跨膜蛋白引入所述受试者的造血干细胞和祖细胞(HSPC)中；以及将所述HSPC移植到所述受试者内，从而治疗所述溶酶体跨膜蛋白疾病或紊乱。
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