[发明专利]产品和组合物在审
申请号: | 201880021535.3 | 申请日: | 2018-04-05 |
公开(公告)号: | CN110573619A | 公开(公告)日: | 2019-12-13 |
发明(设计)人: | S.达梅斯;U.舍佩尔;J.豪普特曼;C.弗劳恩多夫;L.贝特格;A.魏因格特纳 | 申请(专利权)人: | 赛伦斯治疗有限责任公司 |
主分类号: | C12N15/113 | 分类号: | C12N15/113;A61K31/713 |
代理公司: | 72001 中国专利代理(香港)有限公司 | 代理人: | 权陆军;黄登高 |
地址: | 德国*** | 国省代码: | 德国;DE |
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摘要: | 本发明涉及产品和组合物及其用途。特别地,本发明涉及干扰TMPRSS6基因表达或抑制其表达的核酸产品和治疗用途,例如用于治疗血色素沉着病、卟啉症和血液病症,例如β‑地中海贫血、镰状细胞病和输血性铁超负荷或骨髓增生异常综合征。 | ||
搜索关键词: | 骨髓增生异常综合征 血色素沉着病 地中海贫血 镰状细胞病 核酸产品 基因表达 铁超负荷 卟啉症 治疗 输血 血液 | ||
【主权项】:
1.用于抑制TMPRSS6表达的核酸,其包含至少一个双链体区,所述双链体区包含第一链的至少部分和第二链的至少部分,所述第二链至少部分地与所述第一链互补,其中所述第一链至少部分地与由TMPRSS6基因转录的RNA的至少部分互补,其中所述核酸包含下面的第一链:/n
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