[发明专利]单倍体机能不全的基因疗法在审
| 申请号： | 201880023129.0 | 申请日： | 2018-02-07 |
| 公开（公告）号： | CN110612113A | 公开（公告）日： | 2019-12-24 |
| 发明（设计）人： | N·阿黑度威;N·玛莎鲁 | 申请（专利权）人： | 加利福尼亚大学董事会 |
| 主分类号： | A61K38/00 | 分类号： | A61K38/00;A61K38/17;A61K47/64;A61K48/00;A61P3/04;A61P25/00;A61P25/08;A61P25/28;A61P27/02;A61P13/12 |
| 代理公司： | 31100 上海专利商标事务所有限公司 | 代理人： | 陈扬扬;钱文宇 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 提供了用于激活哺乳动物细胞中的转录的方法和组合物。 | ||
| 搜索关键词： | 哺乳动物细胞 转录 激活 | ||
【主权项】：
1.一种治疗哺乳动物对象中单倍体机能不全疾病的方法，所述方法包括使所述对象的细胞与组合物接触，所述组合物包含：/ni)向导RNA，其中所述向导RNA包含：/na)靶向区域，其在所述细胞的核中存在的条件下，与和单倍体机能不全的基因的野生型拷贝操作性地连接的启动子区域或增强子区域特异性杂交；和/nb)CRISPR核酸酶结合区域，其在所述细胞的核中存在的条件下特异性结合CRISPR核酸酶，或特异性结合CRISPR核酸酶结合区域的区域；和/nii)CRISPR核酸酶，/n-其中所述接触形成包含与向导RNA结合的CRISPR核酸酶的复合物，其中所述复合物中向导RNA的靶向区域与所述启动子或增强子杂交；/n-其中所述复合物包含催化失活的CRISPR核酸酶和转录激活结构域，并且/n-其中所述复合物以足以治疗所述对象中的单倍体机能不全疾病的量和持续时间激活单倍体机能不全的基因的野生型拷贝的转录。/n
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