[发明专利]用于治疗听力丧失的基因治疗构建体和方法在审
| 申请号： | 201880028001.3 | 申请日： | 2018-03-16 |
| 公开（公告）号： | CN110709060A | 公开（公告）日： | 2020-01-17 |
| 发明（设计）人： | H·施特克尔;X·Z·刘;陈正一;C·J·阿亚拉 | 申请（专利权）人： | 援救听觉股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K9/00 | 分类号： | A61K9/00;A61K48/00;C12N9/64;C12N15/63 |
| 代理公司： | 44205 广州嘉权专利商标事务所有限公司 | 代理人： | 江侧燕 |
| 地址： | 美国佛*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明公开了可用于治疗和/或预防由TMPRSS3基因或LOXHD1基因的遗传突变所导致的听力丧失的组合物和方法。本文公开的组合物和方法使用腺相关病毒(AAV)载体基因递送TRMPSS3或LOXHD1至内耳以分别恢复TMPRSS3基因或LOXHD1基因的活性，促进毛细胞存活并恢复患有听力丧失的患者的听力。 | ||
| 搜索关键词： | 基因 听力丧失 腺相关病毒 方法使用 细胞存活 遗传突变 载体基因 内耳 递送 可用 听力 恢复 预防 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种表达载体，其包含：/n核酸序列，该核酸序列选自由SEQ ID NO:1、与SEQ ID NO:1的核酸具有至少90％序列同一性的核酸序列、SEQ ID NO:3或与SEQ ID NO:3的核酸具有至少90％序列同一性的核酸序列组成的组；和/n可操作地连接至核酸序列的启动子。/n
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