[发明专利]用于治疗高同型半胱氨酸血症和同型胱胺酸尿症患者的人类酶介导的同型半胱氨酸耗竭在审
| 申请号： | 201880029082.9 | 申请日： | 2018-05-11 |
| 公开（公告）号： | CN110603324A | 公开（公告）日： | 2019-12-20 |
| 发明（设计）人： | G·乔治乌;E·斯通;W-C·路 | 申请（专利权）人： | 得克萨斯大学体系董事会 |
| 主分类号： | C12N9/88 | 分类号： | C12N9/88;A61K38/00 |
| 代理公司： | 11713 北京世峰知识产权代理有限公司 | 代理人： | 康健;王思琪 |
| 地址： | 美国德*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 描述了与具有同型(半)胱氨酸酶活性的改良蛋白的工程化有关的方法和组合物。例如，公开了包含一个或多个氨基酸取代并且能够降解同型(半)胱氨酸的经修饰的胱硫醚‑γ‑裂解酶(CGL)。此外，提供了使用所公开的酶或核酸，利用同型(半)胱氨酸耗竭来治疗同型胱胺酸尿症或高同型半胱氨酸血症的组合物和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 胱氨酸 高同型半胱氨酸血症 氨基酸取代 工程化 裂解酶 酶活性 酸尿症 胱硫醚 核酸 降解 胱胺 修饰 蛋白 改良 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种分离的经修饰的灵长类胱硫醚-γ-裂解酶(CGL)，其至少包含以下相对于天然人CGL氨基酸序列(SEQ ID NO:1)的取代，其中所述经修饰的酶具有同型胱氨酸酶活性和同型半胱氨酸酶活性两者，所述取代选自由以下项组成的组：/n(a)59位的异亮氨酸、63位的亮氨酸、91位的蛋氨酸、119位的天冬氨酸、268位的精氨酸、311位的甘氨酸、339位的缬氨酸和353位的丝氨酸；/n(b)59位的天冬酰胺、119位的亮氨酸、336位的天冬氨酸和339位的缬氨酸；/n(c)59位的天冬酰胺、63位的亮氨酸、91位的蛋氨酸、119位的亮氨酸、268位的精氨酸、311位的甘氨酸、336位的天冬氨酸、339位的缬氨酸和353位的丝氨酸；/n(d)59位的异亮氨酸、63位的亮氨酸、91位的蛋氨酸、119位的亮氨酸、268位的精氨酸、311位的甘氨酸、336位的天冬氨酸、339位的缬氨酸和353位的丝氨酸；/n(e)59位的天冬酰胺、63位的亮氨酸、91位的蛋氨酸、119位的丙氨酸、268位的精氨酸、311位的甘氨酸、336位的天冬氨酸、339位的缬氨酸和353位的丝氨酸；/n(f)59位的异亮氨酸、63位的亮氨酸、91位的蛋氨酸、119位的丙氨酸、268位的精氨酸、311位的甘氨酸、336位的天冬氨酸、339位的缬氨酸和353位的丝氨酸；/n(g)59位的天冬酰胺、119位的亮氨酸、336位的谷氨酸和339位的缬氨酸；/n(h)59位的天冬酰胺、63位的亮氨酸、91位的蛋氨酸、119位的亮氨酸、268位的精氨酸、311位的甘氨酸、336位的谷氨酸、339位的缬氨酸和353位的丝氨酸；/n(i)59位的异亮氨酸、63位的亮氨酸、91位的蛋氨酸、119位的亮氨酸、268位的精氨酸、311位的甘氨酸、336位的谷氨酸、339位的缬氨酸和353位的丝氨酸；/n(j)59位的天冬酰胺、63位的亮氨酸、91位的蛋氨酸、119位的亮氨酸、268位的精氨酸、311位的甘氨酸、336位的谷氨酸、339位的缬氨酸和353位的丝氨酸；/n(i)59位的天冬酰胺、63位的亮氨酸、91位的蛋氨酸、119位的丙氨酸、268位的精氨酸、311位的甘氨酸、336位的谷氨酸、339位的缬氨酸和353位的丝氨酸；/n(k)59位的异亮氨酸、63位的亮氨酸、91位的蛋氨酸、119位的丙氨酸、268位的精氨酸、311位的甘氨酸、336位的谷氨酸、339位的缬氨酸和353位的丝氨酸；/n(l)59位的异亮氨酸、63位的亮氨酸、91位的蛋氨酸、119位的组氨酸、268位的精氨酸、311位的甘氨酸、339位的缬氨酸和353位的丝氨酸；以及/n(m)59位的异亮氨酸、63位的亮氨酸、91位的蛋氨酸、119位的甘氨酸、268位的精氨酸、311位的甘氨酸、339位的缬氨酸和353位的丝氨酸。/n
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