[发明专利]用于III型糖原贮积病的治疗剂在审
| 申请号： | 201880036551.X | 申请日： | 2018-05-31 |
| 公开（公告）号： | CN110719954A | 公开（公告）日： | 2020-01-21 |
| 发明（设计）人： | K·井川清嶽;C·G·佩雷斯-加西亚;P·奇瓦库拉;H·P·巴斯卡兰;C·W·科博;S·C·多尔蒂 | 申请（专利权）人： | 奥特吉尼克斯制药公司 |
| 主分类号： | C12N9/10 | 分类号： | C12N9/10;C07K14/505;C07K14/81 |
| 代理公司： | 11494 北京坤瑞律师事务所 | 代理人： | 封新琴 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供了一系列用于表达人淀粉‑α‑1,6‑葡萄糖苷酶,4‑α‑葡聚糖转移酶(amylo‑alpha‑1,6‑glucosidase,4‑alpha‑glucanotransferase)(AGL)或其具有AGL活性的片段的可翻译多核苷酸和低聚物分子。所述多核苷酸和低聚物分子可表达为提供所述人AGL或其具有AGL活性的片段。所述分子可以用作用于在细胞或受试者中表达活性多肽或蛋白的活性剂。所述药剂可以在用于改善、预防、延缓发作或治疗与受试者的淀粉‑α‑1,6‑葡萄糖苷酶,4‑α‑葡聚糖转移酶(AGL)活性降低相关联的疾病或病状的方法中使用。 | ||
| 搜索关键词： | 葡聚糖转移酶 低聚物分子 葡萄糖苷酶 多核苷酸 淀粉 活性多肽 活性降低 活性剂 延缓 蛋白 关联 翻译 细胞 疾病 治疗 预防 | ||
【主权项】：
1.一种用于表达人淀粉-α-1,6-葡萄糖苷酶,4-α-葡聚糖转移酶(amylo-alpha-1,6-glucosidase,4-alpha-glucanotransferase)(AGL)或其片段的多核苷酸，其中所述多核苷酸包括天然核苷酸和经过化学修饰的核苷酸并且能够表达为提供所述人AGL或其具有AGL活性的片段。/n
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