[发明专利]用于治疗奥尔波特综合征的方法在审
| 申请号： | 201880037914.1 | 申请日： | 2018-05-04 |
| 公开（公告）号： | CN110740737A | 公开（公告）日： | 2020-01-31 |
| 发明（设计）人： | T·莱特 | 申请（专利权）人： | 赛诺菲 |
| 主分类号： | A61K31/7125 | 分类号： | A61K31/7125;A61P13/12;C12N15/113 |
| 代理公司： | 11494 北京坤瑞律师事务所 | 代理人： | 史悦 |
| 地址： | 法国*** | 国省代码： | 法国;FR |
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| 摘要： | 本文提供了用于使用靶向于miR‑21的经修饰的寡核苷酸治疗奥尔波特综合征的方法。在某些实施方案中，靶向于miR‑21的所述经修饰的寡核苷酸改善患有奥尔波特综合征的受试者的肾功能和/或降低其纤维化。在某些实施方案中，靶向于miR‑21的所述经修饰的寡核苷酸的给予延迟患有奥尔波特综合征的受试者的终末期肾病的发作。在某些实施方案中，靶向于miR‑21的所述经修饰的寡核苷酸延迟患有奥尔波特综合征的受试者对透析或肾移植的需要。 | ||
| 搜索关键词： | 寡核苷酸 综合征 靶向 修饰 延迟 终末期肾病 肾功能 肾移植 纤维化 透析 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种用于治疗奥尔波特综合征的方法，其包括向患有奥尔波特综合征的受试者给予两个或更多个剂量的经修饰的寡核苷酸，其中所述经修饰的寡核苷酸由19个连接的核苷组成并且具有结构5’-A
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