[发明专利]用于抑制α-ENaC表达的RNAi剂及使用方法在审

专利信息
申请号: 201880045293.1 申请日: 2018-07-05
公开(公告)号: CN110832077A 公开(公告)日: 2020-02-21
发明(设计)人: 李珍;朱锐;裴涛;A.尼古拉斯;E.W.布什 申请(专利权)人: 箭头药业股份有限公司
主分类号: C12N15/11 分类号: C12N15/11;A61K31/713;C12N15/113
代理公司: 中国专利代理(香港)有限公司 72001 代理人: 初明明;彭昶
地址: 美国加利*** 国省代码: 暂无信息
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摘要: 描述了RNAi剂、包含RNAi剂的组合物以及用于抑制α‑ENaC(SCNN1A)基因的方法。本文公开的α‑ENaC RNAi剂和RNAi剂缀合物抑制α‑ENaC基因的表达。还描述了包含任选地与一种或多种另外的治疗剂一起的一种或多种α‑ENaC RNAi剂的药用组合物。将所述α‑ENaC RNAi剂体内递送至上皮细胞(比如肺上皮细胞)提供对α‑ENaC基因表达的抑制和ENaC活性的降低,这可对受试者(包括人类受试者)提供治疗益处。
搜索关键词: 用于 抑制 enac 表达 rnai 使用方法
【主权项】:
暂无信息
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