[发明专利]用于抑制α-ENaC表达的RNAi剂及使用方法在审
申请号: | 201880045293.1 | 申请日: | 2018-07-05 |
公开(公告)号: | CN110832077A | 公开(公告)日: | 2020-02-21 |
发明(设计)人: | 李珍;朱锐;裴涛;A.尼古拉斯;E.W.布什 | 申请(专利权)人: | 箭头药业股份有限公司 |
主分类号: | C12N15/11 | 分类号: | C12N15/11;A61K31/713;C12N15/113 |
代理公司: | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人: | 初明明;彭昶 |
地址: | 美国加利*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | 描述了RNAi剂、包含RNAi剂的组合物以及用于抑制α‑ENaC(SCNN1A)基因的方法。本文公开的α‑ENaC RNAi剂和RNAi剂缀合物抑制α‑ENaC基因的表达。还描述了包含任选地与一种或多种另外的治疗剂一起的一种或多种α‑ENaC RNAi剂的药用组合物。将所述α‑ENaC RNAi剂体内递送至上皮细胞(比如肺上皮细胞)提供对α‑ENaC基因表达的抑制和ENaC活性的降低,这可对受试者(包括人类受试者)提供治疗益处。 | ||
搜索关键词: | 用于 抑制 enac 表达 rnai 使用方法 | ||
【主权项】:
暂无信息
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