[发明专利]使用分割型脱氨酶限制不需要的脱靶碱基编辑器脱氨在审
| 申请号： | 201880045766.8 | 申请日： | 2018-05-25 |
| 公开（公告）号： | CN111093714A | 公开（公告）日： | 2020-05-01 |
| 发明（设计）人： | J·K·乔昂格;J·盎格斯特曼 | 申请（专利权）人： | 通用医疗公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N9/22;C12N15/10;C12N15/63;C12N15/85 |
| 代理公司： | 北京林达刘知识产权代理事务所(普通合伙) 11277 | 代理人： | 刘新宇;李茂家 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文描述了用于改进靶向性碱基编辑技术的全基因组特异性的方法和组合物。在此，我们描述了使用分割型脱氨酶(sDA)的二聚体碱基编辑(BE)技术，所述分割型脱氨酶在彼此紧密靠近时起作用，一个与ZF融合且一个与含有一个或多个UGI的nCas9‑UGI蛋白融合，由此限制脱氨酶结构域在与nCas9 R‑环形成无关的脱靶ssDNA靶位点处的脱氨能力。因此，本文提供含有以下的融合蛋白：(i)与可编程DNA‑结合结构域融合的第一分割型脱氨酶部分("sDAI")酶；或(ii)与nCas9蛋白融合的第二分割型脱氨酶部分("sDA2")。本发明还包括载体和含有所述载体的细胞，以及含有本文所述蛋白质和核酸的试剂盒。 | ||
| 搜索关键词： | 使用 分割 脱氨酶 限制 不需要 脱靶 碱基 编辑器 | ||
【主权项】：
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