[发明专利]用于治疗β-血红蛋白病的组合物和方法在审
| 申请号： | 201880058809.6 | 申请日： | 2018-07-17 |
| 公开（公告）号： | CN111164211A | 公开（公告）日： | 2020-05-15 |
| 发明（设计）人： | J·阿勒斯;J·巴特利特;C-L·李;G-E·E·林皮斯;G·P·西蒙兹;M·严 | 申请（专利权）人： | 卡利门股份有限公司;卡利门澳大利亚控股有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/867;C07K14/805;A61K31/713;A61P7/00 |
| 代理公司： | 中国国际贸易促进委员会专利商标事务所 11038 | 代理人： | 傅宇昌 |
| 地址： | 美国加*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本公开提供了表达载体，其包含至少两个核酸序列，即编码抗‑HPRT RNAi的核酸序列和编码γ‑珠蛋白基因的核酸序列。在一些实施方案中，所述病毒载体为自失活慢病毒载体。在一些实施方案中，γ‑珠蛋白基因用于在遗传上矫正镰状细胞病或β‑地中海贫血或者减轻其症状。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 血红蛋白 组合 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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