[发明专利]用于抑制载脂蛋白C-III (APOC3)的表达的RNAi试剂和组合物在审
| 申请号： | 201880059004.3 | 申请日： | 2018-09-10 |
| 公开（公告）号： | CN111107853A | 公开（公告）日： | 2020-05-05 |
| 发明（设计）人： | 李珍;朱锐;裴涛;S.肯纳;S.黄 | 申请（专利权）人： | 箭头药业股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K31/7125 | 分类号： | A61K31/7125 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 甘霖;彭昶 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开涉及能够抑制载脂蛋白C‑III(也称为APOC3、apoC‑III、APOC‑III和APO C‑III)基因表达的RNAi试剂(例如双链RNAi试剂)以及包括APOC3 RNAi试剂的组合物。本文公开的APOC3 RNAi试剂可与靶向配体(包括包含N‑乙酰基‑半乳糖胺的配体)缀合，以促进递送至细胞(包括肝细胞)中。还描述包括一种或多种APOC3 RNAi试剂的药物组合物，其任选地具有一种或多种另外的治疗剂。体内递送所述APOC3 RNAi试剂提供了APOC3基因表达的抑制，且可导致受试者中的甘油三酯和/或胆固醇水平下降。所述APOC3 RNAi试剂可用于APOC3相关疾病和病症的治疗方法中，所述疾病和病症包括高甘油三酯血症、心血管疾病和其他代谢相关的病症和疾病。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 抑制 脂蛋白 iii apoc3 表达 rnai 试剂 组合 | ||
【主权项】：
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