[发明专利]核酸分子及其用途在审
| 申请号： | 201880065324.X | 申请日： | 2018-08-09 |
| 公开（公告）号： | CN111247251A | 公开（公告）日： | 2020-06-05 |
| 发明（设计）人： | A·谢列金;T·刘;S·帕塔罗约-怀特;D·德尔格;R·T·彼得斯;J·刘 | 申请（专利权）人： | 比奥维拉迪维治疗股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86;C07K14/755;C12N9/64 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人： | 史悦 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开提供了包含第一反向末端重复(ITR)、第二ITR和编码miRNA和/或治疗性蛋白质的基因盒的核酸分子。在某些实施方案中，该治疗性蛋白质包含凝血因子，例如，FVIII多肽、FIX多肽，或其片段。在一些实施方案中，该第一ITR和/或该第二ITR是非腺相关病毒(AAV)的ITR。本公开还提供了治疗出血性病症(如血友病)的方法，该方法包括向受试者施用该核酸分子或由其编码的多肽。 | ||
| 搜索关键词： | 核酸 分子 及其 用途 | ||
【主权项】：
暂无信息
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