[发明专利]修饰基因组的组合物和方法在审
| 申请号： | 201880065634.1 | 申请日： | 2018-08-08 |
| 公开（公告）号： | CN111373040A | 公开（公告）日： | 2020-07-03 |
| 发明（设计）人： | M·贝其曼;B·N·格雷 | 申请（专利权）人： | 本森希尔股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/10 | 分类号： | C12N15/10;C12N15/63;C12N15/82 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 钱文宇;陈扬扬 |
| 地址： | 美国密*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 提供了用于修饰基因组DNA序列的组合物和方法。该方法在基因组DNA序列中的预定靶位点生成双链断裂(DSB)，在基因组中的靶位点导致DNA序列的突变、插入和/或缺失。组合物包括DNA构建体，其包括编码Csm1蛋白的核苷酸序列，其操作性连接至在感兴趣细胞中可操作的启动子。DNA构建体可以用于指导在预定基因组基因座的基因组DNA修饰。本文描述了使用这些DNA构建体来修饰基因组DNA序列的方法。此外，提供了用于调节基因表达的组合物和方法。组合物包括DNA构建体，其包括在感兴趣细胞中操作性的启动子，其操作性地连接至编码消除了生成DSB能力的突变型Cms1蛋白的核苷酸序列，任选地连接至调节转录活性的结构域。该方法可以用于上调或下调预定基因组基因座处的基因表达。 | ||
| 搜索关键词： | 修饰 基因组 组合 方法 | ||
【主权项】：
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