[发明专利]用于恢复HBB基因功能的腺相关病毒组合物及其使用方法在审
申请号: | 201880079840.8 | 申请日: | 2018-10-17 |
公开(公告)号: | CN111447954A | 公开(公告)日: | 2020-07-24 |
发明(设计)人: | S·查特瑞;K·K·王;M·本哈杰萨拉赫;L·J·史密斯;A·B·西摩;J·B·莱特;J·A·麦克斯维根;S·N·多里维;T·B·圣马丁;J·普劳特 | 申请(专利权)人: | 希望之城;同源药物公司 |
主分类号: | A61K48/00 | 分类号: | A61K48/00;C12N7/04;C12N15/864;A61K35/76;C12N15/90 |
代理公司: | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人: | 陈文平;袁元 |
地址: | 美国加利*** | 国省代码: | 暂无信息 |
权利要求书: | 查看更多 | 说明书: | 查看更多 |
摘要: | 本文提供了用于校正β珠蛋白(HBB)基因中的突变的腺相关病毒(AAV)组合物和使用所述组合物校正细胞中的HBB基因突变的方法。还提供了用于制备所述腺相关病毒组合物的包装系统。 | ||
搜索关键词: | 用于 恢复 hbb 基因 功能 相关 病毒 组合 及其 使用方法 | ||
【主权项】:
暂无信息
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