[发明专利]用于治疗基于无义介导的RNA衰变的病况和疾病的反义寡聚体在审
| 申请号： | 201880084329.7 | 申请日： | 2018-10-23 |
| 公开（公告）号： | CN111936163A | 公开（公告）日： | 2020-11-13 |
| 发明（设计）人： | 伊莎贝尔·阿兹纳雷兹;景恩轩;雅各布·卡赫;阿迪蒂亚·文卡塔斯;乔根·沙尔内尔;巴鲁克·蒂乔;吉恩·里奥 | 申请（专利权）人： | 斯托克制药公司 |
| 主分类号： | A61K39/395 | 分类号： | A61K39/395;A61K48/00;C07H21/02;C07H21/04;C07K16/40;C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 武晶晶 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 基因中的可变剪接事件可导致非生产性mRNA转录物，其进而可导致异常的蛋白质表达，并且可靶向基因中的可变剪接事件的治疗剂可调节患者中功能性蛋白质的表达水平，并且/或者抑制异常蛋白质表达。此类治疗剂可用来治疗由蛋白质缺乏引起的病况或疾病。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 基于 无义介导 rna 衰变 病况 疾病 反义 寡聚体 | ||
【主权项】：
暂无信息
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